血液是生命之源，血液疾病通常是疑难杂症，威协生命，例如大家熟知的白血病、再生障碍性贫血等。脐血中富含造血干细胞，具有重建血液和免疫系统的功能。

为贯彻落实《医疗技术临床应用管理办法》，做好脐带血造血干细胞治疗技术审核和临床应用管理，保障医疗质量和医疗安全，2022年4月20日国家卫健委颁发的《国家限制类技术临床应用管理规范（2022版）》（国卫办医发〔2022〕6号）。现截取其中关于脐带血造血干细胞治疗技术适应症的相关规定如下：

脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括：
（一）血液系统疾病：
1.急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等。
2.再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白病、重度骨髓型放射病、重型地中海贫血等。
3.嗜血细胞综合征。
（二）其他疾病：
治疗部分遗传病、先天性疾病以及代谢性疾病。

国际国内的相关研究早已证明脐带血造血干细胞明确可用于遗传性及先天性疾病、代谢性疾病、血液系统和免疫系统疾病等，而并不仅限于急性白血病的治疗；对于其他疾病的治疗也在研究之中。干细胞技术已经成为人类突破药物治疗的新兴疗法。此外，自存脐血不仅自体移植没有排斥、容易植活、费用更低，而且家人也有1/2～1/4的较高配型几率。而非血缘脐血配型成功率只有10万分之一，很多患者往往在寻找配型中错失了最佳的治疗时机。所以，自存脐血，除了是宝宝本人的生命备份，对于整个家庭也是一份健康保障。
从国际上看美国已发布脐血教育方案，覆盖全美80%以上的产妇拥有脐血的知情权和选择权。在美国自体脐血库，储存量达到130万份以上，应用自体或同胞亲缘的脐血达561例。

HLA（Human Leukocyte Antigen）又称为人类白细胞抗原，位于人类大多数细胞表面，是引起移植免疫反应的抗原，它们还帮助免疫系统识别外来的细菌和病毒。
HLA基因包括多个位点，其中HLA-A、B、DR等多个位点，目前研究被认为在造血干细胞移植特别相关的有HLA-A、B、DR位点，每一个位点有二个基因，这样每个人的A、B、DR的6个基因对应的6个抗原决定着供者的选择。
如果受者的6个抗原与供者的完全相同，被称为6个点相合，即配型全相合。
如果供者和受者的HLA-A、B、DR没有达到6个位点相合，即配型不全相合。

脐带血造血干细胞移植对配型的要求较之骨髓移植为低，可以允许1~2个位点不相合。由临床医生根据患者不同疾病、不同病情而最终确定。

在造血干细胞移植前，患者需要经过化学药物及放射治疗，这一治疗过程称为预处理。
1）最大限度地消灭体内残存异常细胞或肿瘤细胞；
2）抑制受体免疫系统，使移植物免遭受体排斥。

就目前的储存条件和临床移植技术而言，储存的脐带血造血干细胞不能反复冷冻，所以只能使用一次。

三种来源造血干细胞移植的优缺点对比如下表：

脐血能否自救，关键在于疾病是先天遗传所得还是后天所得。如果是先天性疾病，由于自体脐血不能纠正自身基因缺陷，确实不能自救。这种情况下，可以用别人或兄弟姐妹的无致病基因的脐血。若是后天因素导致的疾病，因自体脐血不存在基因缺陷，完全可以用自体脐血移植治疗。而大部份疾病都是后天因素导致的。这就是自存脐血的意义所在。自体脐血干细胞移植具有自救作用，但与其他治疗方法一样具有一定适应症，并非适合任何疾病的治疗。目前主要适用于血液性疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病和淋巴瘤等数十种疾病。所以并不能误以为自存脐血就可以“一劳永逸”。形象地来看，自存脐血就是给未来买一个保险。
既然有些疾病是先天性的，为何在存储前不能进行检测确认了？按照国际惯例，每份脐血在入库前都会进行检测，但只是进行一些常见病毒的检测，而对于基因检测，目前技术上仍未达到条件。

当然不只是用于治疗儿童，参考“纽约血液中心”（NYBC）的国家脐带血库公布的异基因脐带血造血干细胞移植的参考标准为0.7～10×107/kg。如果是自存脐带血应用于自体使用，不存在配型的问题。因此在临床使用时，不会因排异等问题而损耗更多的有核细胞，从而影响移植治疗效果。
以浙江省脐带血应用为例，有51%的脐血用于治疗18岁以上的成人患者，其中，有68.4%的脐血用于治疗30KG以上的患者。2024年8月25日一位体重106KG的急性髓系白血病患者使用单份脐带血成功进行移植。2026年2月27日，一位体重120KG的急性髓系白血病患者使用单份脐带血成功进行移植。