来源：浙江省脐带血造血干细胞库

“医生说，我只能活到18岁”

“4岁那年我病了，成了永远‘长不大’的孩子”

“因为畏光，我习惯了夜间活动”

“这是一种死不了的绝症，要伴随我终生”

生命是一场漫长的旅行，因为那十万甚至百万分之一的不幸变数，他们的生命从此变得“与众不同”。但是，顽强的意志从未屈服，他们用千百倍的努力来追逐着微弱的阳光。

他们，是罕见病患者，瓷娃娃、月亮孩子、黏宝宝、渐冻人……这些美丽的名字背后，是很多人闻所未闻的罕见病。

罕见病，是指流行率很低、很少见的疾病

至今国际公认的罕见病7000多种

约80%的罕见病为遗传性疾病

约50%的罕见病在出生时或者儿童期发病

约30%的罕见病儿童寿命不超过15岁

目前只有不足5%的罕见病有治疗方案

据估计我国各类罕见病患者超过1600万人

每年2月最后一天，是国际罕见病日。欧洲罕见病组织（EURODIS）于2008年2月29日发起并组织了第一届国际罕见病日。2009年2月28日，欧洲、北美、拉丁美洲等30多个国家的罕见病组织参加了第二个国际罕见病日的活动，其后在各国的一致拥护下，将每年二月的最后一天定为国际罕见病日。

罕见病的诊治虽然十分困难，但通过现代医学的检测手段，罕见病的筛查和诊断率在不断提升，部分可治性罕见病可通过药物或造血干细胞移植(HSCT)获得长期缓解或根治。

有关罕见病，复旦大学附属儿科医院血液科翟晓文教授说，造血干细胞移植作为多种疾病的根治性治疗方法，在罕见病的治疗中发挥了重要作用，尤其是儿童早期诊断的罕见病。

“脐带血造血干细胞移植的优点在于易于获得，HLA相合程度要求稍低，对供者不产生任何伤害。”

“优化的预处理方案和与其他非亲缘或半相合移植方案相比具有更低的移植物抗宿主病(GVHD)发生率，使接受脐血移植患者的生存率和远期生活质量不断提高，尤其是在儿科疾病中得到非常广泛的应用。”

目前，脐带血治疗可以应用于几十种疾病，包括恶性及非恶性血液系统疾病、部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等，其疗效也得到了临床的肯定。我们相信脐带血的研究将为更多的疾病治愈带来无限可能。