来自美国北卡罗莱纳州杜克大学医学中心最新的研究揭示，15例重度痉挛性脑瘫患儿接受兄弟姐妹的脐血干细胞，不仅安全，而且患者能获得一定程度的改善。

之前杜克大学的研究主要应用的是自体的脐血干细胞治疗脑瘫（已完成2期临床，研究揭示回输每公斤体重大于2500万脐血干细胞的患儿相比对照组有显著改善）。但是在现实中，很多患儿并没有保存自体的脐血干细胞，因此兄弟姐妹的脐血干细胞就成为了相对容易的选择，也可以让更多的患儿受益。

本研究设计为一期开放试验（如下图），患者接受单次脐血干细胞输注，并在输注后6个月评估安全性和运动功能结果，在12个月和24个月时对其他安全终点进行了远程评估。这项研究是由杜克大学机构评审委员会(Pro00065043)批准的，在FDA的IND16615下进行，注册于ClinicalTrials.gov(NCT 02599207)。

研究中，脐血干细胞治疗剂量为不少于2.5*10^7/每公斤体重（冷冻前），最高用到了5.2*10^7/每公斤体重（冷冻前），在两年的时间内，共发生了49例不良事件(AES)，但都与脐血输注无关，特别是没有急性输注反应，也没有形成抗血小板、红细胞或供体特异性HLA抗原的抗体，6个月后外周血中未检出供体细胞。

不良反应均和脐血输注无关

在输注6个月后，对受试者进行了康复评定，总运动功能评分平均增加4.7±2.5分(66分)， Peabody 运动发育量表增加1±2.9分(P<0.05)。

术后的各项运动功能测试均有改善

作者认为神经疾病中应用脐血干细胞治疗时，是由于供体细胞通过旁分泌效应而起作用，这在体外和体内的多个临床前模型中得到了证明。

虽然脐血改善CP儿童运动功能的作用机制尚不完全清楚，但治疗后的儿童已证实改善了运动功能。作者还探索了可能发生这种情况的方法，并在器官模型中证明了脐血中CD14+细胞保护脑组织免受缺氧损伤。在缺血缺氧脑组织切片培养模型中，脐血干细胞降低了小胶质细胞和星形胶质细胞的活化，并防止了细胞与细胞间的接触引起神经元死亡。这可能是通过向内源性巨噬细胞和少突胶质细胞发出信号，进而使受损的神经元再生。CD14+单核细胞群为潜在的活性细胞类型，CD14+细胞缺失的CB对其无神经保护作用。多个不同的试验也证明脐血干细胞无需自体的就能产生潜在的治疗效果。