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    突破性脐带血技术将带来造血干细胞的一场新革命
    来源: Gamida Cell Receives Orphan Drug Designation from the FDA for NiCord® as a Treatment for Hematopoietic Stem Cell Transplantation             时间:2018-08-15

Gamida Cell是以色列的一家临床阶段的干细胞疗法开发商,专注于开发用于治疗癌症和罕见严重血液病的细胞疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予细胞疗法NiCord用于造血干细胞移植(HSCT)的孤儿药资格。

之前,NiCord已被FDA授予治疗多种血液系统恶性肿瘤的孤儿药资格,包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓性白血病(AML)、霍奇金淋巴瘤(HL)、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒细胞白血病(CML),同时已被欧盟EMA授予治疗AML、用于HSCT的孤儿药资格。此外,NiCord还被FDA授予突破性药物资格,作为一种新型移植方式,用于高危血液系统恶性肿瘤(如白血病和淋巴瘤等)患者的骨髓移植,这使NiCord成为首个获此资格认定的骨髓移植替代产品。


对于很多高风险血液癌症患者来说,骨髓移植是目前唯一可行的治疗方法。然而,骨髓移植需要患者能够找到与他们完全匹配的捐献者。这并不是一件容易做到的事,很多患者无法及时找到与他们匹配的捐献者来完成骨髓移植手术。据估计,即使在美国,仍有多达50%的患者无法获得移植,因为他们不能及时找到完全匹配的骨髓捐赠者。

从新生儿处采集的脐带血中包含有干细胞,可用于治疗疾病,其最大优势在于细胞都很“年幼”,因而不需要完全的组织相容性。当前,世界各地都有脐带血储存机构。通常大多数患者都能找到至少与自身匹配的部分脐带血组织。

Gamida Cell公司运用其独创的NAM平台技术和脐带血的优势,增加脐带血中的干细胞数量,提升其表现能力。具体而言,NAM技术平台通过在脐带血干细胞培养液中加入烟酰胺(nicotinamideNAM),利用这种小分子的表观遗传学调控作用,保持这些干细胞在体外培养时不会丢失原来的特征和生理功能,使它们在植入患者体内后更好地发挥作用。

采用NAM平台技术,可以大幅缩短治疗时间。从脐带血体外培养开始到细胞输入患者体内,全程仅需要3个星期,而寻找骨髓配型则平均需要3-4个月。

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