来源：广东省脐血库、四川省脐血库

血液与生物治疗促进协会（AABB）推出了访谈系列专栏《WHITE COATS》，旨在通过采访输血医学和生物疗法领域的专家，促进知识普及与科学认知的深化。

在最近的一次采访中，AABB有幸与杜克大学癌症研究所的Joanne Kurtzberg教授进行了对话。

Kurtzberg教授是全球公认的造血干细胞移植、脐血以及其他围产期干细胞临床转化研究领域的权威专家。她不仅担任卡罗莱纳州脐血库的主任，同时也是杜克大学干细胞移植实验室的负责人。

图源/2024年3月27日，在广州召开的自体脐血应用交流学术会上，Joanne Kurtzberg教授通过线上连线分享了自体脐血最新的研究成果。

脐血移植扭转“绝症”患者结局

美国纽约血液中心（NYBC）的统计数据曾表明，脐血可以治疗80多种疾病。《国家限制类技术临床应用管理规范（2022年版）》中关于造血干细胞移植的最新规范要求载明，脐带血造血干细胞移植技术适用于治疗白血病、骨髓增生异常综合征等血液系统疾病。

作为拥有超过三十年丰富经验的移植专家，Kurtzberg教授对脐血的价值有着深刻的认知。她十分欣慰地看到原本可能因绝症而夭折的命运，因脐血移植的成功而得以逆转，重获新生。

随着医学技术不断地发展，脐血在治疗脑白质营养不良等罕见疾病案例中逐渐展现出巨大的潜力。

一岁半的巴基斯坦籍安娜被确诊极为罕见的异染性脑白质营养不良。幸运的是，她与新生妹妹的脐血配型成功，并顺利在中国接受了移植手术。

脐血应用将更加多样化

Kurtzberg教授认为，未来脐带血造血干细胞最令人兴奋的研究领域将是“非移植应用”。具体而言，当脐血被用作制备免疫效应细胞、诱导多能干细胞（iPSCs），以及促进组织修复的细胞时，它有望在再生医学领域发挥重要作用。

近年来，CAR-T免疫细胞疗法取得了显著的突破。对于那些因自身细胞健康状况不佳而难以制备有效CAR-T细胞的患者来说，使用自体或其他健康供体的脐血作为一种替代方案变得可行。这种方法为更多患者提供了接受CAR-T治疗的机会。

2022年，法国科学家在《Cancers》杂志上发表了《利用脐血作为低分化T细胞来源制备CD123靶向CAR-T细胞》，研究发现相比外周血来源的CAR-T细胞，脐血CAR-T细胞分化表型更少，同时又保持了高水平的体外细胞毒性及显著的体内作用。

脐血来源的CAR-T可以显著控制小鼠模型的肿瘤进展。这项研究让更多的人注意到了脐血CAR-T细胞的潜力，并引起广泛关注。

Kurtzberg教授认为，这一发展趋势预示着脐血在未来不仅将继续在造血干细胞移植中发挥关键作用，从而进一步拓展其在医学领域的应用范围。

参考文献：

[1](2024). White Coats: Joanne Kurtzberg, MD, on Expanding the Scope of Cord Blood Banking. Retrieved from https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2024/07/31/white-coats--joanne-kurtzberg--md--on-expanding-the-scope-of-cord-blood-banking[2]Caël, B.; Galaine, J.; Bardey, I.; Marton, C.; Fredon, M.; Biichle, S.; Poussard, M.; Godet, Y.; Angelot-Delettre, F.; Barisien, C.; et al.( 2022). Umbilical Cord Blood as a Source of Less Differentiated T Cells to Produce CD123 CAR-T Cells. Cancers, 14, 3168. https://doi.org/10.3390/cancers14133168