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    罕见病“药”到病除 --浙江库脐血移植根治粘多糖病患儿取得成功
    来源: 来源:浙江省脐带血造血干细胞库             时间:2017-10-23

日前,浙江省脐血库收到来自复旦大学附属儿科医院血液科移植团队传来的好消息,该院的粘多糖病小朋友“言言”几日前开心的出院了,这也是该院首例脐带血造血干细胞成功移植治疗粘多糖病。

“言言”出生时看起来健康活泼,7个月大时意外发现腰椎突出,原因不明,多方求诊,最终在复旦大学附属儿科医院确诊为粘多糖病1H型,又称“Hurler综合征”。这是粘多糖病中最常见的一种,预后差,病变累积多系统多脏器,多于10岁前因心衰等死亡。

不幸又幸运的“言言”在主治医生的帮助和关爱下,很快在浙江省脐血库配型到适合移植的造血干细胞,并于2016519日上午顺利完成输注。移植后的14天嵌合检测就达到了供者细胞的完全嵌合,虽然移植后“言言”出现了皮肤排异反应,但快速得到控制。两个月时间里,在该院遗传代谢科、皮肤科和各科的通力合作系统缜密的诊治后,“言言”所有的并发症均获得控制,于2016721日在大家的祝福声中康复出院。

浙江省脐血库的工作人员正在复苏脐血

据悉,复旦大学附属儿科医院血液科移植团队2013年起开展造血干细胞移植治疗罕见病,目前已总计完成近四十例,病种包括原发免疫缺陷病、炎症性肠病、脑白质营养不良、粘多糖病、白血病、骨髓纤维化等,总体植入率83%,临床治愈率约80%,为罕见病患儿带来了新生。

虽然病魔是无情的,但是爱能灌溉奇迹。复旦大学附属儿科医院血液科移植团队用脐血挽救生命的行为承载着大爱,给予了许多患者重生的机会。相信在脐血库和各移植单位的通力合作下,脐血能发挥更多的作用,拯救更多生命!

脐血小贴士:

200911月中国卫计委(原卫生部)制定的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》中规定脐带血造血干细胞治疗技术可治疗:

遗传性及先天性疾病(骨髓衰竭、血红蛋白病等)、恶性疾病(急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合症等)、非恶性疾病(重症再生障碍性贫血、重症放射病)。

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