- 首项FDA准入治疗脑瘫患儿的干细胞临床研究
- 来源: 广州市天河诺亚生物科技有限公司 时间:2013-03-27
2014年4月15日上海新闻报道《自存脐带血为何救不了自己》，内容是关于上海脐血库一位储户的宝宝8个月时诊断为白血病，家长希望用当时储存的脐带血治疗时，医生告知其不能使用自体脐带血，从而引发了关于自存脐带血有无价值的探讨。 报道播出后，我库作为广东省内唯一合法运营的脐带血造血干细胞库，接到个别储户的来电，咨询我库关于自存脐带血有没有用的问题。上海的新闻报道中仅以一例自体储存无法自用的案例即得出"自存脐带血没有必要"的结论，与客观事实不符也是不科学的说法，我库本着实事求是、科学宣传的原则，对储户关心的问题回应释疑如下： 释疑1：自体脐带血并非不能用于治疗白血病 新闻报道根据一个8个月诊断为白血病的患儿的案例并采访一个儿童医院专家，得出"自体储存脐带血不能用于治疗白血病"的结论，是片面且与事实根据不符的。 从医学理论分析，白血病的发病原因有先天性和后天性两种，如患者半岁至1岁间发病，临床医生会考虑先天遗传因素导致，而自体脐带血不能纠正自身基因缺陷，不能用于先天性白血病的治疗；后天因素导致的白血病，如化学物质（装修材料中的有害物质）、放射线、病毒感染等，因自体脐带血不存在基因缺陷，则完全可以使用自体脐带血移植进行治疗。在对白血病发病机制的研究中表明，其发病原因多与后天因素有关，英国医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）1997年Greaves发表《急性白血病的病因》一文，提到急性白血病的发病原因中，仅有5%与遗传因素有关；人民卫生出版社第13版的《实用内科学》在白血病的发病机制中说明，对大多数白血病而言，不是遗传性疾病。 从临床治疗实例看，美国《儿科学》（Pediatrics）杂志在2007年发表了美国伊利诺伊州"Advocate Hope儿童医院及基督医疗中心"Ammar Hayani 博士的治疗报告，Hayani博士为一位3岁的急性淋巴细胞白血病患者进行自身脐带血移植，成功恢复造血功能；在移植后的24个月随访中，经过检测，患者依然完全缓解，这是世界首例通过自体脐带血移植治疗儿童白血病的成功个案。在国内，北京脐血库一位3个月诊断为白血病的患儿，通过自体储存脐带血排除先天性白血病后，于2013年7月使用自体脐带血进行了移植，这也是我国目前为止年龄最小的自体脐带血移植患者。 所以，自体脐带血不存在基因缺陷是完全可以使用自体脐带血进行移植的。不考虑患者具体诊断及发病原因，单纯说"自体储存脐带血不能用于治疗白血病"是不科学的说法。 释疑2：单份脐带血并非只能用于20-30公斤以下的儿童 单份脐带血造血干细胞可以用于治疗多少体重的患者，根据非血缘还是自体移植、治疗疾病的种类及脐带血细胞数而定。只要细胞数量足够，同样可以用于大体重的患者。我库出库应用348份脐带血中，有15%用于治疗70KG以上的大体重成人，救助体重最重的案例是于2013年3月16日使用单份脐带血，成功救助了一位94KG体重的白血病患者移植。 通常概念，非血缘移植因为涉及排斥反应会消耗较多的细胞数，因此移植是需要植入较大数量的细胞数；而自体移植不发生排斥反应，较少的细胞数即可植入。冻存的细胞数越多，可应对的公斤体重越大。脐带血只能用于20-30公斤以下的儿童，也是不全面的说法。 释疑3：是否自存脐带血应根据个人及家庭实际情况选择 脐带血造血干细胞明确可用于遗传性及先天性疾病、代谢性疾病、血液系统和免疫系统疾病等，并不仅限于急性白血病的治疗。自存脐带血，除了是宝宝本人的生命备份，对于有遗传性或先天疾病史的家庭而言，更是一份健康保障。 从国际上看，美国已发布脐带血教育法案，覆盖全美80%以上的产妇拥有脐带血的知情权和选择权。在美国自体脐血库，储存量达到130万以上，应用自体或同胞亲缘的脐带血达561例。 
无论国际上还是目前仍在发展中的国内脐血库应用数据都表明，自存脐带血对自体及家人的健康保障都有积极意义。 最后，看权威专家观点： 我国著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培教授说，"作为医生，我不反对自体存储脐带血。在治疗时，如果有病人自身储存的脐带血，我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和配型完全吻合，不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。"他表示，从医学的角度，保存脐带血是有价值的，家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。作为医生，陆院士希望将来更多病人在需要时能用上自体脐带血。 中国军事医学科学院输血医学研究所所长裴雪涛认为：现可肯定脐带血造血干细胞是有应用价值的，随着研究的深入，它的价值也会越来越多的被大家所认识。他称，如果经济状况允许，保存自己脐带血造血干细胞不仅是对个体是个储备或保险，对于血缘相关的亲属或用于公共库捐赠都有很好的应用前景和价值。北京道培医院移植科张耀臣主任介绍，脐带血移植拯救过很多患者生命，虽然有人认为患以上病的几率低，但从长远角度考虑，脐带血可做到防患于未然。成人后若出现血液及免疫疾病，可利用提前保存的脐带血干细胞治疗，是人类防治重大血液及免疫疾病的重要保障。所以存脐带血从临床医学角度看非常重要。 济南军区总医院血液病科主任医师黄宁表示，自存脐带血很有必要，这种"生命保险"无法替代。脐带血中含有大量的造血干细胞，主要用来救治白血病、再生障碍性贫血、股骨头坏死、免疫缺陷、代谢性疾病等难治之症，手术成功率高，排斥反应很小。脐带血造血干细胞移植，尤其在治疗重型再生障碍性贫血上，功不可没。 目前全球脐带血移植超过3万例，仅在日本就完成超过1万例脐带血移植，事实胜于雄辩，随着脐带血应用技术被越来越多的医院认识和提高，近年来脐带血的出库以数倍的速度在增长。同样，也有越来越多的有识产妇和家庭，认同脐带血的概念和意义，热心捐献和自行选择储存脐带血，加入了助人和自救的行列中来。 广东省脐血库秉承"爱心、诚信、责任、专业"的理念，严格执行"充分知情、深入理解、认真思考、谨慎决策"的宣教原则，以救助生命、保障和维护广大储户的权益和知情权为己任，也期待社会更多的有识之士，认真了解脐带血的知识和意义，关注脐带血的应用趋势，关注成千上万的等待脐带血救治的危机患者，捐献脐带血，为社会奉献一份爱心，有条件者自存自救，不增加社会查询供血压力。请千万不要丢弃新生儿带给人类的珍贵礼物！
无论国际上还是目前仍在发展中的国内脐血库应用数据都表明，自存脐带血对自体及家人的健康保障都有积极意义。 最后，看权威专家观点： 我国著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培教授说，"作为医生，我不反对自体存储脐带血。在治疗时，如果有病人自身储存的脐带血，我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和配型完全吻合，不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。"他表示，从医学的角度，保存脐带血是有价值的，家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。作为医生，陆院士希望将来更多病人在需要时能用上自体脐带血。 中国军事医学科学院输血医学研究所所长裴雪涛认为：现可肯定脐带血造血干细胞是有应用价值的，随着研究的深入，它的价值也会越来越多的被大家所认识。他称，如果经济状况允许，保存自己脐带血造血干细胞不仅是对个体是个储备或保险，对于血缘相关的亲属或用于公共库捐赠都有很好的应用前景和价值。北京道培医院移植科张耀臣主任介绍，脐带血移植拯救过很多患者生命，虽然有人认为患以上病的几率低，但从长远角度考虑，脐带血可做到防患于未然。成人后若出现血液及免疫疾病，可利用提前保存的脐带血干细胞治疗，是人类防治重大血液及免疫疾病的重要保障。所以存脐带血从临床医学角度看非常重要。 济南军区总医院血液病科主任医师黄宁表示，自存脐带血很有必要，这种"生命保险"无法替代。脐带血中含有大量的造血干细胞，主要用来救治白血病、再生障碍性贫血、股骨头坏死、免疫缺陷、代谢性疾病等难治之症，手术成功率高，排斥反应很小。脐带血造血干细胞移植，尤其在治疗重型再生障碍性贫血上，功不可没。 目前全球脐带血移植超过3万例，仅在日本就完成超过1万例脐带血移植，事实胜于雄辩，随着脐带血应用技术被越来越多的医院认识和提高，近年来脐带血的出库以数倍的速度在增长。同样，也有越来越多的有识产妇和家庭，认同脐带血的概念和意义，热心捐献和自行选择储存脐带血，加入了助人和自救的行列中来。 广东省脐血库秉承"爱心、诚信、责任、专业"的理念，严格执行"充分知情、深入理解、认真思考、谨慎决策"的宣教原则，以救助生命、保障和维护广大储户的权益和知情权为己任，也期待社会更多的有识之士，认真了解脐带血的知识和意义，关注脐带血的应用趋势，关注成千上万的等待脐带血救治的危机患者，捐献脐带血，为社会奉献一份爱心，有条件者自存自救，不增加社会查询供血压力。请千万不要丢弃新生儿带给人类的珍贵礼物！ 广东省脐带血造血干细胞库
2014年4月16日
相关链接：
1、1997年英国医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）报道：
http://psg-mac43.ucsf.edu/ticr/syllabus/courses/29/2003/06/03/lecture/readings/greaves.pdf
2、2007年美国《儿科学》（Pediatrics）杂志报道：
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17200253
3、北京脐血库"3个月大女婴患上白血病自体脐带血挽救生命"报道：
http://www.takefoto.cn/viewnews-49882.html
4、美国最大脐带血库CBR的自体脐带血治疗案例历史数据：（请复制网址输入IE浏览器并下载PDF文件）
http://www.cordblood.com/best-cord-blood-bank/~/media/Files/FAQs/transplant_summary.pdf
5、著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培教授对自存脐带血看法的报道：
http://health.zjol.com.cn/05zjhealth/system/2012/10/24/018898741.shtml）
6、北京道培医院和济南军区总医院血液病专家对自存脐带血的看法报道：
http://epaper.qingdaonews.com/html/qdwb/20110708/qdwb279402.html）
