《Stem Cells Translational Medicine》10月28日发表的一项随机临床试验显示，足够剂量的自体脐带血可以改善痉挛型脑瘫患儿的症状。高剂量组的改善情况比随年龄增长的自然康复提高了30%。

脑瘫是一种导致终身残疾的疾病，一般是在出生前或分娩过程中发生脑损伤引起的。脑瘫的主要症状有：运动发育落后，肌张力异常，姿势异常，神经反射异常。在中国，大约每500个孩子里，就有一个脑瘫患儿。

临床上治疗脑瘫通常以对症康复为主，疗效不太理想。近些年来，干细胞在脑瘫治疗中的应用取得一定成效，为脑瘫患儿的治疗提供了新的途径。 

2016年据外媒报道，一位厄瓜多尔男孩 Tomas 成功使用自体脐血治疗脑瘫。

由于故障，Tomas 所在的保育箱氧气供应中断。在医生的全力抢救下，Tomas 保住了生命，但 Tomas 脑部受损，患上了痉挛型脑瘫。 

幸运的是，父母为 Tomas 保存了脐血。在他患上脑瘫后，父母联系上了美国杜克大学的 JoanneKurtzberg 教授。 

经过在杜克大学的治疗，Tomas 和其他同龄儿童没有太大差别，他的痉挛症状已经基本消失。

母亲 Diana 依然清晰地记得医生当年告诉她 Tomas 将来可能无法行走和说话，而现在她的儿子却可以像正常孩子一样成长。 

美国杜克大学 Robertson 临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家JoanneKurtzberg 一直被认为是脐带血应用领域的先驱，她主持了一项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。

这项Ⅱ 期临床试验设置了安慰剂对照，交叉设计，按随机双盲原则分组。

共有 63 名不同类型、不同严重程度的痉挛型脑瘫患儿参加了这项临床试验。这些孩子年龄跨度为 1 ~ 6 岁，平均年龄 2.1 岁。 

为期两年的临床试验结果显示，当单次剂量超过每公斤体重 2500 万个细胞时，静脉输注自体脐带血一年后，脑瘫患儿的运动功能获得了改善。 

这种改善比那些未参与临床试验、年龄和病情相近的患儿通常所观察到的改善更大，并且超过了接受较低剂量细胞治疗或安慰剂的患儿所获得的改善。

注：虽然研究人员称之为“高剂量”，但仍然在正常剂量内。

Kurtzberg教授说：“我们对研究结果感到鼓舞，这表明适当剂量的脐带血细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。我们会进一步了解并优化治疗手段，以便更多的脑瘫患儿可以得到救治。”

 

以前的研究已经表明，脑瘫患儿接受自己的脐血输注是安全的。既然已经确定了剂量阈值，Kurtzberg 计划开展进一步的研究来测试多份细胞的效果。

脐带血含有丰富的造血干细胞，而造血干细胞被认为能够治疗癌症、神经系统疾病和遗传疾病。

 

在试验中，Kurtzberg 及其同事根据每个孩子储存的脐带血数量和质量不同，测试了每公斤体重1000万到5000万个细胞的不同剂量。

 

因为这是一个交叉研究，第一年使用安慰剂的患儿在第二年会接受脐带血治疗。这确保所有参与者都有机会接受治疗。

 

评估工具包括用于评估大脑连接的核磁共振(MRI)和大脑运动功能测量(GMFM-66)。GMFM-66 是一项基于年龄和发育情况对孩子完成抓取、翻滚、屈膝和其他动作能力的标准化分析工具。

文章的第一作者，杜克大学的儿科血液病专家 Jessica Sun 表示，脑瘫患儿的运动功能伴随着发育、接受传统治疗(包括作业疗法和运动疗法)能得到不同程度的改善。文章试图根据年龄和脑瘫的严重程度来说明这一预期的增长，而大多数参与者的 GMFM-66 评分在治疗一年后都有改善，甚至包括安慰剂组。

但是，接受剂量超过每公斤体重2500万个细胞的儿童，在输注一年后的恢复情况超出了大家的预期。

安慰剂组也得到改善是可以理解的，毕竟分配在安慰剂组的患儿仍然在接受传统治疗手段，同样也获得了年龄增长带来的症状自然改善。此次临床试验的收获在于确认了干细胞剂量的重要性，高剂量组明显优于低剂量组与安慰剂对照组。

Sun说：“对于每个孩子来说，改善的方式都是不同的，甚至是微妙的。但有时候，即使一个看似微小的进步也是重要的。例如，翻转手掌的能力可以帮助他们握住或抓住东西，这对他们的日常生活有很大帮助。”

 

这项研究也存在一些局限性，参与者需要事先储存了脐带血，并能够前往杜克大学参加临床试验，两者都需要一定的经济能力。家境较好的患儿也会接受更多的运动疗法和作业疗法，这些优势可能会影响结果。