Gamida Cell是以色列的一家临床阶段的干细胞疗法开发商，专注于开发用于治疗癌症和罕见严重血液病的细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予细胞疗法NiCord用于造血干细胞移植（HSCT）的孤儿药资格。

之前，NiCord已被FDA授予治疗多种血液系统恶性肿瘤的孤儿药资格，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓性白血病（AML）、霍奇金淋巴瘤（HL）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒细胞白血病（CML），同时已被欧盟EMA授予治疗AML、用于HSCT的孤儿药资格。此外，NiCord还被FDA授予突破性药物资格，作为一种新型移植方式，用于高危血液系统恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤等）患者的骨髓移植，这使NiCord成为首个获此资格认定的骨髓移植替代产品。

对于很多高风险血液癌症患者来说，骨髓移植是目前唯一可行的治疗方法。然而，骨髓移植需要患者能够找到与他们完全匹配的捐献者。这并不是一件容易做到的事，很多患者无法及时找到与他们匹配的捐献者来完成骨髓移植手术。据估计，即使在美国，仍有多达50%的患者无法获得移植，因为他们不能及时找到完全匹配的骨髓捐赠者。

从新生儿处采集的脐带血中包含有干细胞，可用于治疗疾病，其最大优势在于细胞都很“年幼”，因而不需要完全的组织相容性。当前，世界各地都有脐带血储存机构。通常大多数患者都能找到至少与自身匹配的部分脐带血组织。

Gamida Cell公司运用其独创的NAM平台技术和脐带血的优势，增加脐带血中的干细胞数量，提升其表现能力。具体而言，NAM技术平台通过在脐带血干细胞培养液中加入烟酰胺（nicotinamide，NAM），利用这种小分子的表观遗传学调控作用，保持这些干细胞在体外培养时不会丢失原来的特征和生理功能，使它们在植入患者体内后更好地发挥作用。

采用NAM平台技术，可以大幅缩短治疗时间。从脐带血体外培养开始到细胞输入患者体内，全程仅需要3个星期，而寻找骨髓配型则平均需要3-4个月。